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近期研究成果

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PROTAC分子清除腦內亨丁頓蛋白:神經退化疾病新治療策略

發布時間: 2026-03-20

亨丁頓氏舞蹈症(Huntington’s disease)是一種逐漸惡化的神經退化性疾病,主要成因是HTT基因突變,產生異常的亨丁頓蛋白(mutant huntingtin),在腦細胞中累積並形成有毒的蛋白聚集物,進而損害神經元的正常功能。目前的治療方式多僅能緩解症狀,仍缺乏能有效延緩或阻止疾病進程的療法。

本院化學所黃人則研究員的研究團隊,開發出一種新的分子治療策略。研究人員設計一種PROTAC(proteolysis-targeting chimera)分子,能將有害的蛋白質帶到細胞裡負責分解蛋白質的系統,讓細胞自行清除有害蛋白質。這種PROTAC分子能夠穿越血腦障壁進入腦部,進而選擇性辨識並清除具有毒性的亨丁頓蛋白聚集物。經過治療的小鼠表現出運動能力改善、神經發炎降低,以及存活時間延長的結果,為未來人類的亨丁頓氏舞蹈症提供可能的治療新策略。

本研究的共同第一作者為本院國際研究生學程盧柏超博士生,以及黃永安博士後研究員。PROTAC分子的合成由本院化學所謝俊結副研究員實驗室合作完成。研究經費由本院與國科會支持,化學所的質譜分析核心設施與影像核心設施亦提供重要技術協助。研究成果已於2026年2月19日發布於《美國化學會誌》(Journal of the American Chemical Society)。

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