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作者：陳恒立專案經理、林怡君助理、陶秘華特聘研究員兼執行長（本院生醫轉譯研究中心轉譯醫學專題中心）

轉譯從選題開始

轉譯研究的本質，是將實驗室的創新成果，實際轉化為能解決臨床問題的治療產品。這是一個以臨床需求為導向的價值創造過程，從選題開始，就必須明確對應「未被滿足的醫療需求（unmet medical need）」。所謂的未被滿足的醫療需求，是指目前缺乏有效治療，或現有療法治療效果不佳的疾病領域。

科學家組成的轉譯團隊，是新創技術的原始發明人，有時習慣以技術創新代表應用潛力，而忽略了臨床需求，最終導致研究成果停留在學術階段，難以產生臨床與產業價值。因此，科學家進行轉譯研究時，要用「以終為始」的邏輯規劃。先以病患與醫師的角度，確認選題是否符合臨床實務所需，再反推設計出解決方案及可行的開發策略；同時也須思考其技術是否有機會發展為「first-in-class」（首見機制）新療法，或朝向「best-in-class」（同類最佳）提升療效與安全性。產品定位不但決定產品價值，也直接影響對後續授權與投資的吸引力。

新藥開發的重要觀念

新藥開發是一個複雜的流程，依照技術成熟度（Technology Readiness Level, TRL）可以區分為9個階段（圖1）。一般而言，轉譯研究要完成的是TRL 2-4階段，即從眾多活性化合物（hits）中選出先導化合物（leads），最後產出符合進入臨床前動物試驗和臨床研究的候選藥物（candidate）。

科學家要有效推動轉譯研究，應加強幾個重要觀念：

一、選擇正確的藥物型式

藥物型式（Modality）直接影響產品的定位與市場價值，常見型式包括小分子藥物、抗體、生物製劑、核酸療法（如 siRNA、ASO、mRNA、CRISPR等）及細胞治療。藥物型式的選擇，不應以技術創新或研究興趣為導向，而應綜合考量疾病特性、藥物遞送可行性、成本結構、臨床需求及法規審批的可行性，避免偏離臨床實用性。

二、熟悉產品開發必備的實驗

產品開發階段主要是確認藥物的成藥性（druggability），包含有效性（efficacy）、藥物動力學（pharmacokinetics）、藥效學（pharmacodynamics）、化學製造與管制（chemistry, manufacturing and controls, CMC）及毒理學（toxicology）等。然而，這些評估藥物安全性與有效性的重要實驗，通常不是基礎研究會探討的項目，因此常被研究團隊忽略或低估其重要性。建立這些數據，不僅能支持IND（Investigational New Drug）申請，也能與現有療法比較，凸顯差異與競爭優勢，作為與潛在合作夥伴或投資人溝通的重要依據。另外，也要重視完成這些臨床前試驗的速度，從選定候選藥物到完成IND申請，目前業界的標準是1-2年，這樣才能最大化專利保護年限，增加未來產品的市場價值。

三、掌握專利期與價值

建議科學家在發現疾病致病機制的早期，除了安排基礎研究實驗外，同時須請教專家如何進行專利佈局，如此，才能有足夠的時間，取得完整專利保護所需的數據。發表論文或公開演講該重要科學發現前，務必先完成專利申請，以兼顧技術保護與學術升等，充分發揮創新技術的雙重價值。專利的保護期為自申請日起算20年，如果開發進度過慢，將會大幅降低產品價值及上市後的獲利潛力，且容易被其他新藥取代。因此，必須精確掌握專利的申請時機與佈局策略，避免產品價值因開發延遲而大幅損失。

四、進行市場與競爭者分析

一般來說，當疾病已經有眾多治療藥物，新開發的藥物除非具有顯著的技術突破與優勢，否則很難在市場佔有一席之地。因此，充分掌握市場概況，也是不可或缺的工作。新藥的市場規模和競爭對手的產品資訊，包括已上市及臨床試驗中的藥品，可以透過商業資料庫檢索取得，讓研發團隊了解在該市場的競爭態勢與產品的定位空間。此外，這些資料還有助於發掘潛在的授權對象，並尋找可能的合作機會。

生醫轉譯研究中心可提供的資源

轉譯醫學專題中心（以下稱本專題中心）的主要任務，是推動本院的轉譯研究，協助科學家高效執行轉譯計畫，提供資源（圖2），培育轉譯研究的人才，具體包括：

一、生醫轉譯基礎訓練

為促進科學家具備轉譯研究需要的知識與能力，我們規劃的基礎訓練課程，內容分為生技產業概論、專利概論、市場與競爭者分析、行銷簡報及新藥開發等5大主題。課程內容由產業界相關專家與本專題中心成員共同開發，量身打造，確保教材難易適中，目標是建立新藥開發的基礎概念，每堂課設計1-2小時，每年會安排不同的主題舉辦基礎訓練，課程會錄影存檔，方便院內團隊日後到轉譯中心自主學習。

二、商業資料庫

除了建立基本觀念外，生醫轉譯研究中心亦提供商業資料庫（GlobalData Pharma Intelligence）供院內團隊使用。為幫助團隊充分發揮資料庫的效益，本專題中心成員亦提供一對一的操作教學與檢索諮詢服務。該資料庫整合了全球醫藥商業情報，不僅能輕鬆獲得具決策價值的第一手資料，還能大幅縮短資料蒐集的時間。

三、專家顧問群

新藥開發具有高門檻、高風險與長週期的特性，需整合科學、臨床、法規與市場等多方專業知識，方能提高成功率。為此，生醫轉譯研究中心聘請了許多擁有生技產業實務經驗的專家顧問，他們的專長涵蓋新藥開發臨床前試驗、臨床醫學、醫藥法規及創業等領域。顧問團隊可針對轉譯團隊在產品開發與創業過程中面臨的挑戰，提供專業建議與實務經驗，協助團隊少走冤枉路，有效邁向成功的開發之路。

四、專利與市場潛力分析

本專題中心可安排專業顧問公司，協助轉譯團隊及早進行專利檢索與潛力分析，涵蓋技術新穎性、專利佈局、潛在侵權風險及商業化策略等多種面向。同時，結合專利分析與臨床試驗資訊，可協助團隊評估是否具備授權、創業或後續與業界合作開發的可行性。

經驗分享：以神經賦活團隊為例

由生物醫學科學研究所陳儀莊特聘研究員所領導的轉譯團隊，致力於開發治療阿茲海默症的小分子藥物J4，目前已進入人體臨床試驗第一期，是臺灣在阿茲海默症藥物研發的新突破（研之有物：失智症的「腺」索：從腺苷研究到阿茲海默症新藥開發-專訪陳儀莊團隊）。

執行轉譯計畫初期，由於團隊成員皆為生物醫學的背景，對產品開發、專利佈局、市場策略與投資人關係等領域相對陌生。在生醫轉譯研究中心的協助下，團隊逐步建立所需的跨領域思維：

一、資訊蒐集方面：團隊起初和多數研究人員一樣，依賴Google搜尋取得產業趨勢與市場資料，既耗時費力，也難以取得完整資訊，少數可以購買的市場分析報告則價格昂貴。後來使用生醫轉譯研究中心提供的商業資料庫，不但提升了蒐集資料的效率，亦無須負擔高昂的資料成本。此後，團隊便定期來檢索阿茲海默症治療藥物的市場動態與技術發展趨勢。

二、專利佈局方面：本專題中心安排的專利分析服務，由專業顧問公司協助釐清現有技術在專利保護上的缺口，並規劃未來佈局的策略。此舉有助提升整體專利品質與保護範圍，強化技術壁壘，為後續技術授權、合作談判或創業投資奠定更堅實的基礎。

三、技術行銷方面：團隊學習將科學語言轉化為產業語言。相較於學術簡報著重實驗數據與細節，行銷簡報則強調產品價值、應用潛力與市場定位。透過生醫轉譯基礎訓練及Monthly Meeting的簡報練習，團隊逐漸掌握以投資人或產業界能理解的方式清楚傳達技術亮點，進而提升與外部夥伴的溝通效果，有效推動新藥開發的進程。

結語

成功的轉譯研究不只是技術突破，更仰賴跨領域的整合思維與縝密的策略規劃。從選題開始，到藥物型式選擇、專利佈局、市場分析與臨床定位，每個環節都是推動創新成果邁向臨床應用的重要基石。唯有以終為始，從未被滿足的醫療需求出發，科學家才能避免陷入「技術導向、缺乏應用」的困境，讓研究成果具有真實的臨床價值與市場潛力。

生醫轉譯研究中心所提供的資源，讓基礎研究科學家組成的團隊也能成功跨足產品開發與創業領域，為創新成果開拓更廣闊的臨床與應用前景。這個轉化過程，讓學術成果從實驗室走向臨床，真正造福病患及提升研究的社會影響力。