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5月2日下午2時龐貝氏症(Pompe)首款新藥記者會
發布時間: 2006-05-01
本院生物醫學科學研究所所長陳垣崇院士研究團隊研發世界首款治療罕見疾病「龐貝氏症」新藥－Myozyme，已通過人體臨床試驗，上週經美國食品藥物檢驗局(FDA)核准上市。 龐貝氏症（肝醣儲積症第二型，Pompe Disease, GSD type II, GAA gene）是一種罕見但很嚴重的遺傳性肌肉病變疾病，患者是因為欠缺酸性α-葡萄糖苷酶 (acid α-glucosidase) 酵素，致肝醣無法分解而堆積，造成心臟肥大及肌肉無力、逐漸退化，在最嚴重情況下，會在一歲前即因心臟及呼吸衰竭而死亡。過去並沒有有效的治療方法，此藥為治療遺傳疾病成功的一個新案例。 本項研究成果記者會訂於5月2日(星期二)下午2時於本院行政大樓一樓簡報室舉行，由李院長親自主持，記者會將邀請龐貝氏症患者出席，並由研究人員介紹此一罕見疾病的病徵、新藥療效及參與研發之團隊，歡迎媒體蒞臨採訪。
